通过脐带血来源的多能干细胞进行免疫调节后胰岛β细胞再生逆转1型糖尿病。
摘要来源：BMC Med。 2012 年 1 月 10 日；10:3。 Epub 2012 年 1 月 10 日。PMID：22233865
摘要作者：赵勇、蒋兆顺、赵廷宝、叶明亮、胡成金、尹朝晖、李恒、张晔、刁亚琳、李云翔、陈迎建、孙晓明、Mary Beth Fisk、Randal Skidgel、Mark Holterman、Bellur Prabhakar、Theodore Mazzone
文章归属：赵勇
摘要：背景：无法控制自身免疫是开发 1 型糖尿病 (T1D) 治疗方法的主要障碍。有证据表明人类脐带血多能干细胞 (CB-SC) 可以通过改变调节性 T 细胞 (Treg) 来控制自身免疫反应，而人胰岛β细胞特异性 T 细胞克隆为克服 T1D 潜在自身免疫的新方法提供了希望。
方法：我们开发了一种干细胞教育者治疗程序，其中患者的血液通过闭环系统循环，该系统将淋巴细胞从全血中分离出来，并短暂地在将它们返回患者循环之前，将它们与贴壁的 CB-SC 共培养。在一项开放标签、1 期/2 期研究中，T1D 患者 (n=15) 接受了干细胞教育者的一次治疗。中位年龄为 29 岁（范围：15 至 41 岁），中位糖尿病史为 8 年（范围：1 至 21 岁）。
结果：< /span>干细胞教育者疗法在所有参与者中均具有良好的耐受性，两次静脉穿刺的疼痛最小，并且没有不良事件。干细胞教育对于有部分残留β细胞功能的患者（n=6）和无残留胰岛β细胞功能的患者（n=6），阿托品治疗可显着改善C肽水平，降低中位糖化血红蛋白A1C（HbA1C）值，并降低每日中位胰岛素剂量。 =6）。治疗还使基础 C 肽水平和葡萄糖刺激 C 肽水平在 40 周内有所增加。然而，对照组（n=3）的参与者在任何后续行动中都没有表现出显着的变化。接受干细胞教育者治疗的个体表现出共刺激分子（特别是 CD28 和 ICOS）表达增加、CD4+CD25+Foxp3+ Tregs 数量增加以及 Th1/Th2/Th3 细胞因子平衡恢复。
结论：干细胞教育者疗法是安全的，对于中度或重度 T1D 患者，单一治疗可产生代谢控制的持久改善。初步结果表明干细胞教育者疗法 r逆转自身免疫并促进胰岛β细胞再生。 CB-SC 成功的免疫调节以及由此产生的患者状况的临床改善可能对其他自身免疫和炎症相关疾病产生重要影响，而无需担心与传统干细胞方法相关的安全和伦理问题。
试验注册：ClinicalTrials.gov 编号，NCT01350219。