研究类型：

人类研究

文章摘要：

摘要标题：

白藜芦醇改善了肌肉营养不良患者的运动功能：开放标签，单臂，IIA期研究。

SCIRep。2020Nov 25; 10（1）：20585。 EPUB 2020 11月25日。PMID： 33239684“> 33239684”> 33239684 Fukumura, Koki Nikaido, Nobutada Tachi, Naoki Kozuka, Tsugumi Seino, Kingya Hatakeyama, Mitsuru Mori, Yoichi M Ito, Akiyoshi Takami, Shiro Hinotsu, Atsushi Kuno, Yukihiko Kawasaki, Yoshiyuki Horio, Hiroyuki tsutsumi

kentaro kawamura

肌肉营养不良（MDS）是遗传性疾病，其特征是渐进的肌肉无力。以前，我们已经表明白藜芦醇（3,5,4-三羟基反射曲 - ），一种抗氧化剂和蛋白质脱乙酰基酶SIRT1的激活剂，可降低肌肉和心脏氧化损伤，并改善动物M M的病理生理条件。D模型。为了确定白藜芦醇是否为MDS患者提供治疗益处，在11名Duchenne，Becker或Fukuyama MD的患者中，对白藜芦醇进行了开放标签，单臂IIA期试验。白藜芦醇的每日剂量为500毫克/天，每8周增加到1000，然后增加1500 mg/天。主要结果是运动功能，通过运动功能度量（MFM）量表评估，肌肉力量，通过定量肌肉测试（QMT）和血清肌酸激酶（CK）水平进行监测。不良影响和耐受性被评估为次要结果。尽管患者患有晚期病情，但在24周服药后，平均MFM评分从34.6显着增加到38.4。在肩cap骨高程和肩部绑架的平均QMT评分中发现了双重增加。平均CK水平大大降低了34％。分别在六名和三名患者中注意到腹泻和腹痛。白藜芦醇可能会提供一些B对MD患者的适应性。