多发性骨髓瘤患者口服酶制剂附加疗法的回顾性队列研究。
摘要来源：Cancer Chemother Pharmacol。 2001 年 7 月；47 增刊：S38-44。 PMID：11561871
摘要作者：A Sakalová、P R Bock、L Dedík、J Hanisch、W Schiess、S Gazová、I Chabronová、D Holomanova、M Mistrík、M Hrubisko
摘要：目的：评估标准联合化疗（长春新碱/美法仑/环磷酰胺/泼尼松（VMCP）或甲基强的松龙/长春新碱/CCNU/环磷酰胺/美法仑）之外，口服酶（OE）制剂持续6个月以上的附加疗法的影响（MOCCA）-方案）用于 I-III 期多发性骨髓瘤患者的主要治疗。方法：265 名 I-III 期多发性骨髓瘤患者在我们机构连续接受两个平行治疗组（对照组 (n = 99)：化疗 +/-OE 少于 6 个月；OE 组 (n = 166)：化疗 + OE 超过 6 个月）。 OE 组 I、II 和 III 期的中位随访时间分别为 61、37 和 46.5 个月；对照组的相应值为 33、51.5 和 31.5 个月。该研究的主要终点是疾病特异性生存率。次要终点是对治疗的反应、首次反应的持续时间和副作用。选择的评估方法是采用同期对照组的回顾性队列分析技术。采用Kaplan-Meier法进行生存分析，采用Cox比例风险模型进行多变量分析。结果：在 OE 组中观察到显着更高的总体缓解率和更长的缓解持续时间。主要反应者比无反应者表现出更长的平均生存时间。给予 OE 的附加治疗超过 6 个月可降低 ha处于疾病各个阶段的患者死亡风险降低约 60%。观察时间不够长，无法估计 I 期和 II 期患者的中位生存期；对于 III 期患者，对照组为 47 个月，而接受 OE 治疗的患者为 83 个月（P = 0.0014），这意味着生存时间延长了 3 年。在 Cox 回归分析中，生存的重要预后因素是疾病阶段和 OE 治疗。 OE 疗法通常耐受性良好（3.6% 的患者有轻度至中度胃肠道症状）。结论：OE 代表了一种有前途的多发性骨髓瘤新型附加疗法，将在美国的随机 III 期试验中进一步评估。